Liječenje genetskih bolesti vezanih uz tkiva očiju, mozga, jetre i srca do sada su bila nepremostiva prepreka. No, uz najnoviji znanstveni proboj upravo u tom dijelu tehnologije popravljanja DNK u stanicama, može se reći da su znanstvenici otkrili “sveti gral” genetike.
Sveti gral genetike
Znanstvenici iz Instituta Salk u SAD-u opisali su u časopisu Nature kako im je uspjelo, po prvi put, popraviti DNK u stanicama očiju laboratorijskih štakora oboljelih od retinitis pigmentose, bolesti od koje vid gube i ljudi. Problem s tkivima u koja znanstvenici nisu uspijevali prodrijeti ranije, bilo je to što se stanice tih tkiva kod odraslih organizama naprosto više ne dijele.
To je značilo da genetičari, ako bi htjeli popravljati DNK u tim tkivima, zapravo moraju mijenjati DNK stanica koje se ne dijele. Upravo to je ono što im je sada uspjelo. Štakorima koji su uslijed genetske bolesti sasvim izgubili vid, nakon injekcije direktno u područje oka iza retine, ubrzo se vid u određenoj mjeri vratio. “Sposobnost korištenja tehnike HITI na živim životinjama i ciljano mijenjati gene u post miotičkim neuronima, bez presedana je i pomoći će u razvijanju neuroznanstvenih istraživanja”, naveli su autori članka u Natureu koji su radili na revolucionarnom istraživanju. I nije riječ samo o očima.
Vraćanje vida
Suštinski, ako su znanstvenici uspjeli riješiti tehnički problem koji se na identičan način pojavljuje u istraživanjima i očnog i moždanog i jetrenog i želučanog tkiva, onda je jasno da se isto rješenje istog problema uspješno mora moći primijeniti i na drugim tkivima. Jasno je i to da, prije nego što bi se novootkrivena tehnika mogla terapeutski primjenjivati u bilo kakvoj varijanti, da bi se tehnika morala ispitati, vjerojatno i usavršiti da se ne bi ispostavilo da metoda popravlja DNK na jednoj strani, ali istodobno kvari na drugoj.
Još uvijek na životinjama
S druge strane, za određeni broj bolesti već unaprijed postoji i dobra vijest, jer “za neke genetske bolesti nije neophodno ciljati na sve stanice unutar zahvaćenog tkiva”, kako je za Independent izjavio profesor Robin Lovell-Badge s Instituta Francis Crick u Velikoj Britaniji. Znanstvenici stalno otkrivaju nešto novo no pitanje je koliko treba da sve to krene u realitet prema ljudima i izađe iz laboratorija.
Imperij tim
