U svijetu medicine dogodio se povijesni trenutak. Japan je prvi u svijetu službeno odobrio terapiju za liječenje Parkinson’s disease razvijenu pomoću revolucionarne tehnologije matičnih stanica poznatih kao inducirane pluripotentne matične stanice (iPS). Ovu odluka mnogi znanstvenici nazivaju jednim od najvećih koraka u razvoju moderne medicine i regenerativnog liječenja. Prošla je faze na životinjama i ljudima uspješno.
Japanska vlada službeno potvrdila da je to lijek i da želi cijelom svijetu da spase pacijente
Japansko ministarstvo zdravstva odobrilo je proizvodnju i korištenje terapije nazvane Amchepry, koju su razvile kompanije Sumitomo Pharma i Racthera, dok je znanstveni temelj za tehnologiju nastao na Kyoto University, jednom od vodećih svjetskih centara za istraživanje matičnih stanica. Ovo je prvi put u povijesti da je terapija temeljena na iPS stanicama dobila regulatorno odobrenje za liječenje ljudi. Ministar zdravstva, rada i socijalne skrbi Kenichiro Ueno pozdravio je praktičnu upotrebu proizvoda proizvedenih u Japanu. “Nadam se da će spasiti pacijente ne samo u Japanu već i diljem svijeta”, rekao je.
Revolucionarno otkriće japanskog nobelovca
Temelj cijele tehnologije potječe od otkrića japanskog znanstvenika Shinya Yamanaka, koji je 2006. pokazao kako se obične odrasle stanice mogu “reprogramirati” u stanje slično embrionalnim matičnim stanicama. Za ovo otkriće dobio je Nobel Prize in Physiology or Medicine 2012. godine. Te stanice, poznate kao iPS stanice, imaju iznimnu sposobnost: mogu se pretvoriti u gotovo bilo koju vrstu stanice u ljudskom tijelu. Upravo ta sposobnost otvara mogućnost regeneracije oštećenih organa i živčanih stanica.
Kako djeluje nova terapija
Kod Parkinsonove bolesti dolazi do postupnog odumiranja neurona koji proizvode dopamin – ključnu kemijsku tvar za kontrolu pokreta. Nova japanska metoda koristi iPS stanice koje se u laboratoriju pretvaraju u preteče dopaminskih neurona. Zatim se te stanice kirurški implantiraju u mozak pacijenta gdje mogu nadomjestiti izgubljene neurone i ponovno proizvoditi dopamin.
Ispitano na životinjama i ljudima
U ranim kliničkim istraživanjima sudjelovalo je sedam pacijenata u dobi od 50 do 69 godina. Svaki je dobio između 5 i 10 milijuna novih stanica ugrađenih u obje strane mozga. Tijekom dvogodišnjeg praćenja nije zabilježeno ozbiljnih nuspojava, a četiri pacijenta pokazala su poboljšanje simptoma. Ovo je bio ključan dokaz da terapija je sigurna i učinkovita.
Znanstvenici uvjereni u izlječenje Parkinsona i mnogih bolesti
Klinička istraživanja vodili su znanstvenici s Kyoto University Hospitala, među kojima su: Jun Takahashi, Nobukatsu Sawamoto, Daisuke Doi, Etsuro Nakanishi. Njihova istraživanja pokazala su da transplantirane stanice mogu preživjeti u mozgu, proizvoditi dopamin i poboljšati motoričke funkcije kod životinjskih modela i prvih pacijenata. Slična pionirska istraživanja na drugim organima vodila je i znanstvenica Masayo Takahashi, koja je već ranije izvela prve transplantacije iPS stanica u liječenju očnih bolesti.
Testiranja na životinjama i ljudima obavljena
Prije nego što je terapija testirana na ljudima, provedena su opsežna istraživanja na životinjama.
U tim pokusima znanstvenici su transplantirali iPS-dobivene neuronske stanice u mozgove laboratorijskih štakora i majmuna koji su imali simptome Parkinsonove bolesti. Stanice su se uspješno integrirale u mozak i poboljšale motoričke funkcije životinja. Tek nakon što su sigurnost i učinkovitost potvrđene u tim modelima, japanske vlasti dopustile su početak kliničkih istraživanja na ljudima.
Posebno regulatorno odobrenje
Važno je napomenuti da je japanska vlada terapiji dala uvjetno i vremenski ograničeno odobrenje. To znači da se terapija može koristiti kod pacijenata, ali proizvođači moraju tijekom sljedećih sedam godina prikupiti dodatne kliničke podatke kako bi dokazali dugoročnu učinkovitost. Pacijenti u Japanu početi će primati terapiju već tijekom ove godine, nakon što se odrede cijene i uključi zdravstveno osiguranje.
Hoće li Europa krenuti istim putem?
Japan već godinama ima posebne zakone koji ubrzavaju razvoj regenerativne medicine. U Europi i Sjedinjenim Državama regulatorni postupci su sporiji i zahtijevaju veće kliničke studije. Ipak, istraživanja iPS tehnologije već su u tijeku u brojnim europskim laboratorijima i kliničkim centrima. Mnogi stručnjaci očekuju da će europske regulatorne agencije u odobriti pristup.
Koliki je značaj ovog otkrića
Mnogi znanstvenici smatraju da bi iPS tehnologija mogla imati utjecaj usporediv s otkrićem antibiotika ili transplantacije organa. Razlog je jednostavan: po prvi put medicina ima alat kojim može stvarati nove stanice i popravljati oštećena tkiva. To otvara vrata potpuno novom području – regenerativnoj medicini, u kojoj se bolesti liječe obnavljanjem uništenih stanica umjesto samo ublažavanjem simptoma.
Može li ista metoda pomoći i drugim bolestima
Iako je Parkinsonova bolest prva dobila odobrenje, iPS tehnologija se istražuje za mnoge druge bolesti.
Znanstvenici vjeruju da bi ista metoda u budućnosti mogla pomoći kod: Alzheimer’s disease, stroke (posljedice moždanog udara), ozljeda leđne moždine, bolesti srca. Japan je već odobrio i drugu terapiju temeljenu na iPS stanicama za Heart failure, što dodatno potvrđuje potencijal ove tehnologije.
Početak nove medicinske epohe
Odluka Japana da odobri terapije temeljene na iPS stanicama označava početak nove medicinske epohe. Ona bi mogla promijeniti živote milijuna ljudi koji danas žive s neurodegenerativnim bolestima. Za mnoge pacijente i njihove obitelji ova vijest predstavlja ono što medicina rijetko može ponuditi – stvarnu nadu da će se izgubljene funkcije mozga jednog dana moći obnoviti.
Pripremio Toni Eterović, foto Službene
